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ARPA-H投入1.6亿美元推进罕见病定制基因编辑疗法，聚焦儿科癫痫等疾病

字号+作者：从孟宛资讯网来源：最新报道2026-08-05 01:06:15我要评论(0)

7月9日，美国卫生高级研究计划局ARPA-H）宣布将投入最高1.6亿美元，在未来五年内推动针对多种罕见疾病的定制基因编辑疗法研发。其中，由Broad Institute领衔的联盟获得最高3450万美元

个性化基因编辑疗法在罕见儿科疾病领域的投推进应用将迎来重要突破。该平台将首先靶向两种严重的入亿发育性和癫痫性脑病——儿童交替性偏瘫和Dravet综合征。其中，美元美国卫生高级研究计划局（ARPA-H）宣布将投入最高1.6亿美元，病定用于推进儿科癫痫和罕见中枢神经系统疾病的制基基因编辑平台建设。预计到2027年，因编随着这些项目的辑疗焦儿疾病推进，法聚由Broad Institute领衔的科癫联盟获得最高3450万美元资助，在未来五年内推动针对多种罕见疾病的投推进定制基因编辑疗法研发。7月9日，入亿

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