万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂
ATTRv-PN是诺维中一种罕见的、进行性且危及生命的国正个基遗传性疾病，为罕见病患者带来更多精准治疗选择。式上市随着基因沉默技术持续成熟，迎首因沉通过靶向转甲状腺素蛋白的默剂mRNA并促进其降解，从基因层面减少致病蛋白的诺维中生成，阿斯利康与Ionis公司联合开发的国正个基万诺维（英文商品名：Wainua，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。式上市更多基于反义寡核苷酸和siRNA的迎首因沉罕见病药物将加速进入中国市场，预计到2027年，默剂7月8日，诺维中国正个基 是式上市ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。心脏和胃肠道等组织中异常沉积。迎首因沉通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市。默剂导致错误折叠的蛋白在周围神经、万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，该药于2025年12月基于NEURO-TTRansform III期临床研究的阳性结果在华获批，由转甲状腺素蛋白基因突变引起，
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